งานวิจัยนี้ตีพิมพ์ในProceedings of the National Academy of Sciences ( PNAS )

ยีนบำบัดเกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงยีนภายในเซลล์ของร่างกายเพื่อรักษาหรือรักษาโรค มันต้องการพาหะที่ "บรรจุ" ดีเอ็นเอเพื่อส่งเข้าไปในเซลล์ บ่อยครั้งที่ไวรัสถูกใช้เป็นพาหะ บรรจุภัณฑ์ของกรดนิวคลีอิกยังใช้ในวัคซีนด้วย เช่น วัคซีน RNA สำหรับผู้ส่งสาร RNA (mRNA) โควิด-19 ที่พัฒนาขึ้นเมื่อเร็วๆ นี้ ซึ่งบรรจุอยู่ในไขมัน

ทีมวิจัยนำโดยศาสตราจารย์ด้านเคมี Theresa Reineke และรองศาสตราจารย์ Renee Frontiera ห้องปฏิบัติการของ Reineke สังเคราะห์โพลีเมอร์ ซึ่งเป็นโมเลกุลสายยาวที่ประกอบเป็นพลาสติก เพื่อใช้สำหรับบรรจุกรดนิวคลีอิกแทน

"มันเหมือนกับการสั่งซื้อบางอย่างจาก Amazon และจัดส่งในกล่อง" Reineke อธิบาย "สิ่งต่างๆ จะแตกหักหากไม่ได้จัดส่งในบรรจุภัณฑ์ นั่นคือสิ่งที่เราทำอยู่แต่ในระดับนาโน เรากำลังนำ RNA ที่ละเอียดอ่อนจริงๆ และการขนส่ง DNA ที่ไวต่อการย่อยสลายของเอนไซม์" ไปให้ถึงเป้าหมาย เว้นแต่คุณจะมีสิ่งที่จะปกป้องพวกเขา”

นักวิจัยได้ออกแบบโคพอลิเมอร์โดยใช้ควินิน ซึ่งเป็นสารที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติที่ใช้ในน้ำโทนิค และ 2-ไฮดรอกซีเอทิลอะคริเลต (HEA) ซึ่งทำให้วัสดุนี้ละลายน้ำได้และนำไปใช้ในการดูแลส่วนบุคคลและวัสดุทางการแพทย์ต่างๆ เนื่องจากควินินเป็นสารเรืองแสง ทีมวิจัยจึงสามารถติดตามชุดดีเอ็นเอทั่วร่างกายและเข้าไปในเซลล์โดยใช้ Raman spectroscopy ซึ่งเป็นเทคนิคการถ่ายภาพทางเคมี

"เราได้ค้นพบเครื่องมือบรรจุภัณฑ์แบบใหม่ที่มีผลิตภัณฑ์จากธรรมชาตินี้ ซึ่งมีความสำคัญสำหรับสาขาสำคัญๆ เช่น ยีนบำบัดและวัคซีน" Reineke ซึ่งเป็นศาสตราจารย์ประจำมหาวิทยาลัย McKnight กล่าว "และมันก็ทำงานในเซลล์ประเภทต่างๆ ได้ ยิ่งไปกว่านั้น ยังมีฟีเจอร์เจ๋งๆ เหล่านี้ เรืองแสง เราสามารถติดตามได้ รามันแอคทีฟ และนั่นทำให้เราเข้าใจพื้นฐานมากมายเกี่ยวกับ ระบบบรรจุภัณฑ์เหล่านี้ที่ไม่สามารถตรวจสอบได้ก่อนที่เราจะรวมผลิตภัณฑ์จากธรรมชาตินี้เข้าด้วยกัน"

การนำส่งยาที่ใช้โพลีเมอร์นั้นมีราคาถูกกว่าการใช้ไวรัสอย่างมาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับยีนบำบัด ซึ่งอาจมีราคาสูงถึง 2 ล้านดอลลาร์สำหรับการฉีดเพียงครั้งเดียว อย่างไรก็ตาม อุปสรรคหลักในการป้องกันการใช้โพลีเมอร์อย่างแพร่หลายคือการที่นักวิทยาศาสตร์ไม่รู้มากนักว่าแพคเกจโพลีเมอร์มีปฏิสัมพันธ์กับเซลล์ในร่างกายอย่างไร

งานวิจัยนี้ช่วยกระจ่างถึงความไม่แน่นอนนั้น ห้องปฏิบัติการของ Frontiera เชี่ยวชาญด้านการถ่ายภาพทางเคมี เมื่อใช้ Raman spectroscopy พวกเขาค้นพบว่าโปรตีนของเซลล์เองมีบทบาทสำคัญในการแกะกล่องบรรจุกรดนิวคลีอิกเมื่อสารพาโพลีเมอร์เข้าสู่เซลล์

"มันน่าพอใจมากที่รู้ว่าสิ่งนี้เกิดขึ้นจริงได้อย่างไร กระบวนการจัดส่งคืออะไร และได้เห็นสิ่งนั้นในแบบเรียลไทม์" Frontiera กล่าว "ประเด็นสำคัญคือพอลิเมอร์เหล่านี้ทำงานได้ดีมาก สำหรับคุณลักษณะที่เป็นประโยชน์ทั้งหมด พวกเขายังมีประสิทธิภาพอย่างเหลือเชื่อในการรับน้ำหนักบรรทุกเข้าสู่เซลล์ และเราสามารถบอกได้ว่าทำไม ซึ่งไม่ได้เกิดขึ้นเสมอไปในด้านนี้ "